Группа учёных под руководством нобелевского лауреата Дженнифер Дудны разработала синтетические ферменты для редактирования генома, превосходящие по эффективности природные аналоги. Результаты опубликованы 17 июля 2026 года в журнале Science. Это очередной шаг на пути, который прослеживается на портале ИИ в медицине: искусственный интеллект всё глубже проникает в биомедицинские исследования — от диагностики изображений до проектирования молекул.
Что случилось
Исследователи применили ИИ-модель ESM Inverse Folding (ESM-IF1), изначально созданную в Meta для предсказания структур белков, в обратном режиме: задавая трёхмерную форму фермента, модель генерировала аминокислотные последовательности, которые свернулись бы в нужную структуру. Из 1980 синтетических вариантов 466 показали измеримую активность, а около 8% превзошли природный фермент TnpB. Два лучших варианта достигли в клетках человека КПД редактирования генов 46% и 50% — против 28% у природного прототипа. На отдельных участках ДНК синтетические нуклеазы работали почти в четыре раза эффективнее, по данным Phys.org.
Что это значит для медицины
Компактный размер синтетических TnpB открывает новые возможности для генной терапии: небольшие ферменты легче упаковать в вирусные векторы при доставке в клетки. Это важно для лечения наследственных заболеваний, где критична точность редактирования и минимальные «офф-таргет» эффекты. Авторы отмечают, что метод применим не только к TnpB — подход масштабируется на другие классы редактирующих ферментов и потенциально ускорит разработку терапий для редких генетических болезней.
